População e desenho

Publicação de fase 1–2, sem comparador paralelo: 14 adultos analisados após pelo menos 12 meses, dos quais 12 receberam dose completa. A seleção incluiu adultos de 18–65 anos, com uso de insulina havia pelo menos cinco anos, percepção reduzida de hipoglicemia e pelo menos dois episódios graves no ano anterior. Todos utilizaram imunossupressão.

Referências desta seção: Reichman e colaboradores, zimislecel.

Benefício observado

Dez dos 12 participantes de dose completa estavam independentes de insulina no dia 365. Produção de insulina, independência naquele momento e cura permanente são conceitos diferentes. O resultado não deve ser extrapolado a crianças.

Referências desta seção: Reichman e colaboradores, zimislecel.

Eventos adversos

Houve neutropenia grave em três participantes e lesão renal aguda grave em dois. Foram descritas duas mortes em seguimento mais longo: uma por meningite criptocócica, considerada pelos investigadores relacionada à imunossupressão, e outra por progressão de comprometimento neurocognitivo prévio. Os investigadores não atribuíram eventos graves ao zimislecel; essa avaliação não elimina os riscos do tratamento e da imunossupressão.

Referências desta seção: Reichman e colaboradores, zimislecel.

Financiamento e limites

Financiamento Vertex. Análises interinas não pré-especificadas, número pequeno e ausência de comparador limitam as conclusões. A extensão atual do registro para outras fases não redesenha retroativamente o artigo de 2025.

Referências desta seção: Reichman e colaboradores, zimislecel.

Documentação do estudo

Veja os documentos consultados e as pendências de cada estudo.

Aplicação ao cuidado

Uma pesquisa descreve uma população, intervenção e acompanhamento determinados. Não é uma recomendação individual nem comprovação automática de registro, oferta ou cobertura no Brasil. Leia também teplizumabe no Brasil e terapias celulares.